Впервые термин «орфанные болезни» (редкие заболевания, «болезни-сироты») появился в 1983 г. в США при принятии закона об орфанных болезнях (Orphan Drug Act). Это такие болезни, как: фенилкетонурия, муковисцидоз, множественная миелома, хронический миелолейкоз, болезнь Гоше, глиома и другие. Сегодня понятие орфанных заболеваний закреплено в законодательствах многих стран, к примеру, в Австралии, Японии, Сингапуре. В 1999 г. аналогичный американскому закон был принят Европейским парламентом. 

Правовое регулирование орфанных заболеваний и орфанных препаратов в РФ

В России, где орфанными заболеваниями страдают по разным подсчетам от 1,5 до 5 миллионов жителей, нет отдельного федерального закона, регулирующего орфанные заболевания и препараты. Впервые в российском законодательстве определение понятия орфанных заболеваний было дано в 2011 году в Федеральном законеот 21.10.2011 № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» (далее ФЗ - №323) в ст. 44. Согласно указанному закону орфанными заболеваниями признаются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения. В 2014 г. понятие орфанных лекарственных препаратов было введено в ФЗ от 12.04.2010 № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств».

Для того, чтобы получить статус орфанного препарата, необходимо наличие определенных критериев. Препарат должен быть предназначен для лечения заболеваний, не превышающих 10 случаев такого заболевания на 100 тысяч населения. В ЕС, например, помимо вышеуказанных факторов, также важно, чтобы орфанный препарат предназначался для пациентов с заболеванием, для которого не существует официально признанных удовлетворительных методов диагностики, профилактики и лечения. Если препарат для лечения заболевания существует, то необходимо доказать, что новый продукт имеет преимущества по сравнению с лекарством, которое уже имеет статус орфанного. Более того, в ряде зарубежных стран орфанным лекарственным препаратом может быть признан препарат, расходы на разработку которого превышают потенциальные доходы от выхода на рынок.

Стоит отметить, что российское законодательство рассматривает понятие орфанного препарата гораздо уже, чем зарубежные правопорядки, ограничиваясь лекарственными препаратами для лечения и диагностики редких заболеваний (диагностика, лечение и предотвращение заболевания – например, ЕС). При этом лечение должно быть связано с механизмом развития заболевания, что, по мнению многих врачей, является необоснованным ограничением.

 Преференции для орфанных лекарственных препаратов

Российское законодательство содержит ряд льгот для орфанных лекарственных средств. ФЗ № 61 предполагает возможность ускоренной процедуры экспертизы орфанных препаратов в целях последующей государственной регистрации (80 рабочих дней). Сначала происходит экспертиза всех документов, предоставляемых для определения возможности рассматривать препарат в качестве орфанного, на основании копий документов, заверенных в установленном порядке, о регистрации препарата на территории других государств в качестве орфанного лекарственного препарата. Затем, если решение будет положительным, проводятся следующие виды экспертизы, предусмотренные законодательством, - (1) качества и (2) соотношения ожидаемой пользы к риску. Для орфанных препаратов признаются результаты доклинических и клинических исследований, которые были выполнены за пределами РФ в соответствии с правилами надлежащей лабораторной практики и правилами надлежащей клинической практики, что, например, в ЕС является общим правилом, а в России считается исключением.

Одним из главных недостатков существующей системы создания и регистрации орфанных препаратов в РФ является отсутствие налоговых стимулов и льгот, увеличенных сроков эксклюзивности на рынке в отличие от других стран. К примеру, срок эксклюзивности товара в ЕС – 10 лет; в США – 7 лет; в Японии - 5 лет, т.е., после вывода препарата на рынок по этому показанию в течение определенного срока больше не будет зарегистрировано ни одного препарата. Утверждение статуса орфанного для препарата в Японии дает право производителю на возмещение 50% затрат на разработку препарата, снижение налогов на 6% и другие финансовые льготы. Если производитель орфанного препарата в Японии получил прибыль от его реализации, он обязан вернуть часть этих денег в фонды, из которых были выделены деньги на производство препарата и его разработку.

Однако у таких преференций есть и обратный эффект. Так, власти США, стараясь сделать терапию доступнее, в 2013 году снизили цены на определенные препараты, применяемые для борьбы с орфанными заболеваниями. В результате получилось, что эта мера пациентов с редкими заболеваниями так и не коснулась: существует ряд орфанных лекарственных средств, предназначенных для лечения более распространенных заболеваний, и снижение цен затронуло именно этих пациентов. Также одной из проблем в США является то, что фармацевтические компании, используя все преференции для выпуска орфанных лекарственных средств, в дальнейшем продают их как препараты для широкого пользования.

 Обеспечение орфанными лекарственными препаратами

В Российской Федерации существует Федеральный регистр граждан, страдающих орфанными заболеваниями.Согласно ч. 9 ст. 83 ФЗ № 323, обеспечение граждан зарегистрированными в установленном порядке на территории России лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или его инвалидности, осуществляется за счет средств бюджетов субъектов РФ. Такое распределение полномочий с учетом цен на орфанные лекарственные препараты приводит к тому, что зачастую потребность пациентов в лечении не удовлетворяется, как результат, многочисленные судебные споры об обязании обеспечить пациента лекарственными средствами в рамках реализации конституционного права гражданина на охрану здоровья.

В нашей стране нет четких технологий фармакотерапии орфанных больных, а стоимость лечения больного не сопоставима с бюджетом субъектов РФ, на которых и отпущено лекарственное обеспечение таких больных. В 2013 г. была сделана попытка передачи финансирования на уровень федерального бюджета в виде внесения законопроекта о таком изменении в Государственную Думу, однако законопроект так и не был принят.

Таким образом, на сегодняшний день российское законодательство не содержит достаточных гарантий как для разработчиков орфанных лекарственных препаратов, так и для пациентов, страдающих редкими заболеваниями.

Мария Никитина, младший юрист Юридической фирмы "BRACE"

Наша почта
info@brace-lf.com

Вы можете направить нам запрос на e-mail с подробным описанием вопроса.

Наш телефон
+ 7 (499) 755-56-50

Связаться с нами по телефону.

Клиенты и партнеры