Орфанные лекарственные препараты
Анна Иванова, юрист Юридической фирмы BRACE
8 мая 2022 г.
Согласно статьям 4 и 44 Федерального закона от 12.04.2010 № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» (далее – «Закон № 61-ФЗ», «Закон об обращении лекарственных средств») орфанные лекарственные препараты – лекарственные препараты, предназначенные исключительно для диагностики или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний.
Под редкими (орфанными) заболеваниями понимаются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения. Перечень редких (орфанных) заболеваний формируется на основании статистических данных и в настоящее время приведен на официальном сайте Минздрава России. Постановлением Правительства РФ от 26.04.2012 № 403 «О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента» утвержден сформированный на основе перечня орфанных заболеваний перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности.
Важно отметить, что основными признаками орфанного заболевания Закон об обращении лекарственных средств выделяет именно такой показатель как распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения. Тогда как в ЕС, например, помимо вышеуказанных факторов, также важно, чтобы орфанный препарат предназначался для пациентов с заболеванием, для которого не существует официально признанных удовлетворительных методов диагностики, профилактики и лечения. Если препарат для лечения заболевания существует, то необходимо доказать, что новый продукт имеет преимущества по сравнению с лекарством, которое уже имеет статус орфанного. Более того, в ряде зарубежных стран орфанным лекарственным препаратом может быть признан препарат, расходы на разработку которого превышают потенциальные доходы от выхода на рынок.
В Сингапуре орфанным препаратом признается любое лекарственное средство, определенное для лечения орфанного заболевания врачом или стоматологом при отсутствии эффективной замены его лечения. При этом продукт, ввезенный из других стран, должен иметь одобрение от компетентного органа здравоохранения, может быть не лицензирован[1].
Таким образом, российское законодательство рассматривает понятие орфанного препарата гораздо уже, чем зарубежные правопорядки, ограничиваясь лекарственными препаратами для лечения и диагностики редких заболеваний (диагностика, лечение и предотвращение заболевания – например, ЕС). При этом лечение должно быть связано с механизмом развития заболевания, что, по мнению многих врачей, является необоснованным ограничением.
В рамках законодательства ЕАЭС понятие орфанного лекарственного препарата было несколько конкретизировано. Так, ЕЭК определено, что орфанный (редкий) лекарственный препарат – лекарственный препарат, предназначенный для диагностики, этиопатогенетического или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний, частота которых не превышает официально определенного уровня в государстве-члене[2].
Согласно статистическим данным, в России орфанными заболеваниями болеют около 16 000 человек[3]. В силу того, что подобные заболевания являются редкими, возникает ряд особенностей лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями. С одной стороны, сравнительно небольшое количество пациентов нуждается в назначении орфанных лекарственных препаратов, с другой стороны, такие лекарства имеют свою специфику, зачастую являются дорогостоящими и порой невозможны к замене на лекарства, свободно обращающиеся на фармацевтическом рынке.
В настоящей статье рассмотрим особенности правового регулирования вопросов, связанных с лечением орфанных заболеваний и обращением орфанных лекарственных препаратов.
Орфанные заболевания. Правовое регулирование
Впервые термин «орфанные болезни» («редкие заболевания», «болезни-сироты») появился в 1983 г. в США при принятии закона об орфанных болезнях (Orphan Drug Act). Это такие болезни, как: фенилкетонурия, муковисцидоз, множественная миелома, хронический миелолейкоз, болезнь Гоше, глиома и другие. Сегодня понятие орфанных заболеваний закреплено в законодательствах многих стран, к примеру, в Австралии, Японии, Сингапуре. В 1999 г. аналогичный американскому закон был принят Европейским парламентом[4].
По общему правилу, ч. 4 ст. 83 Федерального закона от 21.11.2011 № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» (далее – «Закон № 323-ФЗ», «Закон об основах охраны здоровья граждан») обеспечение граждан зарегистрированными в установленном порядке на территории Российской Федерации лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или его инвалидности осуществляется за счет средств бюджетов субъектов Российской Федерации.
Согласно ст. 29 Закона об основах охраны здоровья граждан организация охраны здоровья осуществляется путем организации оказания первой помощи, всех видов медицинской помощи, в том числе гражданам, страдающим социально значимыми заболеваниями, заболеваниями, представляющими опасность для окружающих, редкими (орфанными) заболеваниями.
Кроме того, на период 2021 – 2030 годов предусматривается фундаментальное изучение химической природы живых организмов как основы разработки лекарственных средств и методов лечения от неизлечимых и социально значимых заболеваний. Предполагается, что в ближайшее время важное значение будут иметь задачи создания новых лекарств для ранней диагностики и лечения онкологических и тяжелых вирусных заболеваний, аутоимунных и орфанных заболеваний[5].
Также в России в мае 2021 года приняты Правила обеспечения оказания медицинской помощи (при необходимости за пределами Российской Федерации) конкретному ребенку с тяжелым жизнеугрожающим или хроническим заболеванием, в том числе редким (орфанным) заболеванием, либо группам таких детей. Правила устанавливают, что обеспечение оказания медицинской помощи конкретному ребенку с орфанным заболеванием осуществляется по решению экспертного совета Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, «Круг добра» при наличии копии выписного эпикриза из медицинской карты стационарного больного, выданного медицинской организацией, в которую ребенок был направлен, с указанием сведений о состоянии здоровья (основной и сопутствующий диагнозы, анамнез заболевания, результаты проведенных обследований и проведенное лечение) и рекомендаций о необходимости применения для лечения ребенка с орфанным заболеванием сложного вида медицинской помощи[6]. Соответствующие гранты на лечение детей предоставляются Фонду «Круг добра» Минздравом России на обеспечение оказания медицинской помощи (при необходимости за пределами Российской Федерации); обеспечение лекарственными препаратами и/или медицинскими изделиями в том числе не зарегистрированными в Российской Федерации; обеспечение детей с тяжелыми заболеваниями техническими средствами реабилитации[7].
Фактически в настоящее время ведется активная нормотворческая деятельность, направленная на принятие мер по лечению органных заболеваний. Особое внимание уделяется лечению детей с органными заболеваниями. При этом обращение орфанных лекарственных препаратов имеет свои особенности, в том числе особенности регистрации и экспертизы.
Экспертиза и государственная регистрация орфанных лекарственных препаратов
Согласно статьям 13 и 18 Закона об обращении лекарственных средств государственная регистрация лекарственных препаратов осуществляется по результатам их экспертизы. При этом государственная регистрация орфанных лекарственных препаратов осуществляется по результатам экспертизы документов, представленных для определения возможности рассматривать лекарственный препарат в качестве орфанного, и по результатам экспертизы лекарственных средств. В указанных целях необходима подача в Росздравнадзор заявления о государственной регистрации лекарственного препарата. В таком заявлении при регистрации орфанного лекарственного препарата указываются: необходимость проведения экспертизы документов, представленных для определения возможности рассматривать лекарственный препарат в качестве орфанного; копии документов, подтверждающих уплату государственной пошлины за проведение экспертизы указанных документов, представленных для определения возможности отнести лекарство к орфанным.
Также при государственной регистрации орфанного лекарственного препарата необходимо представить информацию для формирования раздела клинической документации, в объеме, установленном уполномоченным федеральным органом исполнительной власти. Объем такой информации определяется приказом Минздрава России от 15.12.2015 № 930н и включает в себя отчеты об исследованиях биодоступности, исследованиях, устанавливающих корреляцию результатов, полученных в условиях in vitro и in vivo; отчеты о фармакокинетических исследованиях; отчеты о фармакодинамических исследованиях; отчеты о клинических исследованиях эффективности и безопасности.
Важно отметить, что при невозможности представления отчетов о результатах клинических исследований орфанного лекарственного препарата, проведенных в России, или отчетов о результатах международных клинических исследованиях, часть из которых проведена на территории России, представляются отчеты о проведенных клинических исследованиях орфанного лекарственного препарата, выполненных за рубежом. Такие отчеты должны также включать в себя перечисленные выше сведения[8].
В течение 10 рабочих дней со дня поступления заявления о регистрации уполномоченным органом принимается решение о выдаче задания на проведение экспертизы документов, представленных для определения возможности рассматривать лекарственный препарат в качестве орфанного. После получения заключения по результатам экспертизы, Росздравнадзором в течение 5 рабочих дней принимается решение о выдаче задания на проведение экспертизы качества лекарственного средства или о прекращении регистрации лекарственного препарата.
Если по результатам экспертизы признана возможность отнесения лекарственного препарата к орфанному, на основании клинических исследований, проведенных за пределами России, допускается включение в состав раздела клинической документации вместо отчета о результатах клинических исследований лекарственного препарата, проведенных в России, отчета о результатах клинических исследований, выполненных за пределами Российской Федерации. При этом такие исследования должны быть проведены в соответствии с правилами надлежащей лабораторной практики и правилами надлежащей клинической практики.
Также законом устанавливается обязанность держателя регистрационного удостоверения на орфанный лекарственный препарат предоставлять на возмездной основе образцы референтного лекарственного препарата заявителям для проведения клинических исследований. Стоимость такого образца, включенного в перечень ЖНВЛП, не должна превышать зарегистрированную предельную отпускную цену на референтный лекарственный препарат или цену на лекарственный препарат в стране производителя. Напомним, что по общему правилу заявление о государственной регистрации воспроизведенного лекарственного препарата не может быть подано до истечения четырех лет с даты государственной регистрации референтного лекарственного препарата. Важно отметить, что в связи с возможностью ускоренной процедуры экспертизы воспроизведенных лекарственных препаратов, фармацевтические компании крайне заинтересованы в предоставлении образцов. Тогда как владельцы регистрационных удостоверений референтных лекарств, далеко не всегда готовы к тому, чтобы поделиться такими образцами. Ускоренная процедура экспертизы лекарственных средств в целях государственной регистрации орфанных лекарственных препаратов, применяется в отношении первых трех лекарственных препаратов, регистрируемых в России в качестве воспроизведенных. Довольно большим количеством специалистов в области фармацевтического права неоднократно поднимался вопрос о соотношении норм об обязанности передачи регистрационного удостоверения с нормами патентного права. В частности, согласно ст. 1358 ГК РФ патентообладателю принадлежит исключительное право использования изобретения не противоречащим закону способом (исключительное право на изобретение). В связи с чем остается открытым вопрос о передаче регистрационных удостоверений на лекарства, защищаемые патентом. Проблема, возникающая в связи с наличием двух систем правовой охраны, не стыкующихся друг с другом, весьма остро стоит в отношении лекарственных средств, так как фактически регистрация воспроизведенных лекарственных препаратов и их введение в гражданский оборот может производиться задолго до истечения срока действия исключительного права на референтный ( оригинальный) лекарственный препарат[9].
После проведения экспертизы качества орфанного лекарственного препарата принимается решение о его регистрации/отказе в регистрации.
После принятия решения о регистрации данный лекарственный препарат включается в Государственный реестр лекарственных средств с указанием даты принятия решения о возможности рассматривать лекарственный препарат в качестве орфанного.
Преференции для орфанных лекарственных препаратов
Основной преференцией для орфанных лекарственных препаратов в России является ускоренный срок процедуры экспертизы. Так, согласно ст. 26 Закона № 61-ФЗ ускоренная процедура экспертизы лекарственных средств проводится в срок, не превышающий 80 рабочих дней. Экспертиза документов, содержащихся в регистрационном досье на лекарственный препарат, проводится в срок, не превышающий 10 рабочих дней, экспертиза качества лекарственного средства и экспертиза отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения проводятся в срок, не превышающий 60 рабочих дней.
При этом, как отмечалось ранее, в отношении орфанных лекарственных препаратов могут быть представлены результаты доклинических исследований и клинических исследований лекарственных препаратов, выполненных за пределами Российской Федерации в соответствии с правилами надлежащей лабораторной практики и правилами надлежащей клинической практики.
Согласно законодательству ЕАЭС при регистрации лекарственного препарата в референтом государстве не требуется представление образцов, специфических реагентов и других материалов при невозможности проведения испытаний в экспертной организации вследствие труднодоступности образцов лекарственных препаратов (в том числе при их отнесении к категории орфанных), невозможности соблюдения условий транспортировки указанных образцов на территорию государства-члена и (или) их хранения, отсутствии специального оборудования и расходных материалов в экспертной организации. Для лекарственных препаратов, которые не признаны в качестве орфанных на территории какого-либо государства-члена в соответствии с его законодательством, дата подтверждения регистрации (перерегистрации) определяется по дате регистрации этого лекарственного препарата в данном государстве-члене Союза по процедуре взаимного признания.
Заявитель должен обосновать в доклинических и клинических резюме причины, по которым невозможно представить полную информацию, и представить обоснование соотношения пользы и риска для рассматриваемых орфанных препаратов.
Нельзя не отметить, что западными зарубежными странами предоставляется большее количество преференций при обращении орфанных лекарственных препаратов. Так, мировая практика выработала следующие основные направления для стимулирования разработки орфанных лекарственных препаратов (помимо тех механизмов, которые уже упоминались выше применительно к США и ЕС): предоставление разработчикам налоговых льгот, целевое финансирование государством научно-исследовательских работ; предоставление преимущественного права отечественному производителю на заключение контракта, предметом которого является поставка орфанного лекарственного препарата для обеспечения государственных (муниципальных) нужд; содействие отечественному производителю, обладающему экспортным потенциалом, в выводе орфанных лекарственных препаратов на рынки других стран[10].
Также, например, в Японии, подтверждение статуса орфанного для препарата дает право производителю на возмещение 50% затрат на разработку препарата, снижение налогов на 6% и другие финансовые льготы.
Также помимо исключительных прав и налоговых льгот на исследования, FDA окажет техническую помощь при подаче заявок на орфанные препараты, возможное сокращение периода ожидания и скидки на регистрационные сборы. Статус также предлагает 50% налоговую скидку на стоимость клинических испытаний[11].
При этом, преференции не всегда дают положительный результат. Одной из проблем в США является то, что фармацевтические компании, используя все преференции для выпуска орфанных лекарственных средств, в дальнейшем продают их как препараты для широкого пользования.
Например, в 2020 году в США принят Закон о справедливости в отношении исключительности орфанных лекарств. Закон направлен на воспрепятствование ограничения появлению на рынке инновационных методов лечения расстройств, связанных с употреблением опиоидов.
Ранее, чтобы получить статус орфанного, лекарство должно лечить болезнь, от которой страдает менее 200 тыс. американцев. Но закон также предоставлял преимущества лекарствам для большего количества больных. В частности, если компания не могла возместить затраты на исследования и разработки лекарства за счет его продаж в США. Новые правила требуют от производителей лекарств, направленных на лечение более чем 200 тыс. американцев, но все равно получивших преференции, доказательств, что у них нет возможности возместить затраты на исследования и разработки за счет продаж в США[12].
Из указанного можно сделать выводы о том, что для стимулирования развития фармацевтического рынка орфанных лекарственных препаратов в развитых странах принимаются специальные меры, в том числе: исключительное право на продажу орфанных лекарственных средств в течение определенного времени; предоставление налоговых льгот и субсидирование разработок; упрощение разрешительных процедур, включая ускоренное согласование необходимой документации; помощь в подготовке документации и др.[13].
Таким образом, по нашему мнению, одним из главных недостатков существующих в России преференций для орфанных лекарств является отсутствие налоговых стимулов.
При этом с 1 января 2021 года доходы более 5 000 000 рублей в год будут облагаться по налоговой ставке НДФЛ размером 15%. Президентом России В.В. Путиным предложено направлять от повышения НДФЛ на лечение детей с орфанными заболеваниями[14].
Тем не менее, сами производители лекарств не имеют преференций, равных преференциями западных стран. На наш взгляд эти вопросы требуют дополнительной проработки путем проявления соответствующих законодательных инициатив.
Обеспечение пациентов орфанными лекарственными препаратами
Согласно ч. 4 ст. 44 Закона № 323-ФЗ для обеспечения граждан, страдающих орфанными заболеваниями, лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания осуществляется ведение Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (далее – «Федеральный регистр»). Регистр включает в себя сведения: СНИЛС гражданина, его фамилия, имя, отчество, дата рождения, пол, адрес места жительства, серия и номер паспорта (свидетельства о рождении) или иного удостоверения личности, дата включения в Федеральный регистр; диагноз заболевания (состояние), иные сведения, определяемые Правительством Российской Федерации.
В соответствии с постановлением Правительства от 26.04.2012 № 403 Федеральный регистр ведется Минздравом России в электронном виде с применением автоматизированной системы путем внесения регистровой записи с присвоением уникального номера регистровой записи и указанием даты ее внесения на основании содержащихся в региональном сегменте сведений о лицах, страдающих заболеваниями, включенными в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний.
Сведения о лицах, страдающих орфанными заболеваниями, представляются медицинскими организациями в региональные отделения Минздрава России в течение 5 рабочих дней со дня установления диагноза.
Также с 01.09.2020 указанный Закон об охране здоровья граждан дополнен ст. 44.1, которой устанавливается ведение Федерального регистра граждан, имеющих право на обеспечение лекарственными препаратами, медицинскими изделиями и специализированными продуктами лечебного питания за счет бюджетных ассигнований федерального бюджета и бюджетов субъектов Российской Федерации. Данный регистр содержит сведения: СНИЛС, фамилия, имя, отчество гражданина, дата рождения, пол, адрес места жительства/пребывания/фактического проживания, серия и номер паспорта (свидетельства о рождении) или иного удостоверения личности, номер полиса ОМС, сведения о гражданстве; сведения об основаниях пребывания в России (для иностранного гражданина, лица без гражданства, в том числе беженца), дата включения в Федеральный регистр граждан, диагноз, категория граждан (группа населения), имеющих право на обеспечение лекарственными препаратами, категория заболевания, которая является основанием для обеспечения лекарствами, сведения о назначении и отпуске лекарственных препаратов, иные сведения.
Категории граждан, имеющих право на обеспечение лекарствами, определяются на основании Перечня групп населения и категорий заболеваний, при амбулаторном лечении которых лекарственные средства и изделия медицинского назначения отпускаются по рецептам врачей бесплатно, и Перечня групп населения, при амбулаторном лечении которых лекарственные средства отпускаются по рецептам врачей с пятидесятипроцентной скидкой, утвержденных постановлением Правительства РФ от 30.07.1994 № 890.
Согласно указанному постановлению дети первых трех лет жизни и дети-инвалиды в возрасте до 18 лет обеспечиваются всеми лекарственными средствами по рецептам врачей бесплатно. Одновременно с этим, больные с некоторыми редкими (орфанными) заболеваниями (фенилкетонурией, острой перемежающей порфирией, преждевременным половым развитием, гематологическими заболеваниями, гемобластозами, цитопениями, наследственными гемопатиями) также обеспечиваются необходимыми лекарственными средствами по рецептам врачей бесплатно.
Минздрав в своих разъяснениях не раз обращал внимание на недопустимость отказов гражданам, страдающим редкими заболеваниями, в лекарственном обеспечении за счет средств бюджетов субъектов Российской Федерации[15].
Однако фактически в России по-прежнему наличествует проблема орфанного дефицита. Только 19 регионов страны сообщили о том, что они полностью обеспечивают своих пациентов. Среди них — Республики Бурятия, Дагестан, Карелия, Мордовия, Мурманская и Ростовская области, Камчатский Край и другие. При этом в денежном эквиваленте совокупный дефицит бюджетов анализируемых регионов в 2020 году в 2,5 раза ниже дефицита 2018 года у тех же субъектов[16].
Подобные проблемы возникают и в зарубежных странах. Так, например, в Канаде и федеральное правительство, и правительства провинций (территорий) обладают компетенцией в сфере здравоохранения. При этом на федеральное правительство возложено обеспечение эффективности, безопасности и производства качественных орфанных препаратов, в то время как финансовое обеспечение возмещения затрат на покупку лекарственных препаратов лицами, страдающими орфанными заболеваниями, отнесено к ведению провинций. Поэтому каждая провинция имеет собственный план покрытия затрат в связи с чем отмечается крайне неоднородное территориальное распределение финансовой доступности к лекарственной помощи для лиц, страдающих орфанными заболеваниями[17].
При этом, в ЕС действует система трансграничного регулирования, помогающая пациентам получить лечение при недостаточном доступе к орфанным препаратам, а также недостаточной доступности соответствующих специализированных клиницистов и учреждений внутри страны. Директива 2011/24 ЕС разъясняет права пациентов на трансграничное здравоохранение. Эта Директива позволяет пациентам с редким заболеванием в рамках ЕС предоставлять право на услуги здравоохранения в ЕС, если национальная система здравоохранения не может обеспечить необходимое лечение внутри страны в разумные сроки[18].
Однако проблема недостатка лекарственного обеспечения органными лекарственными препаратами приводит к необходимости среди орфанных пациентов защищать свои права в судебном порядке
Например, Верховный Суд РФ оставил в силе решение районного суда, которое обязывало областное отделение Минздрава России закупить для ребенка инвалида необходимый ему по жизненным показаниям лекарственный препарат. Было установлено, что ребенок страдает орфанным заболеванием, единственно возможным вариантом лечения которого является назначение ей лекарственного препарата, не зарегистрированного в России. Как отметил суд, согласно Конвенции о правах ребенка чиновники обязаны принимать необходимые меры для снижения уровня смертности младенцев и детской смертности, обеспечения необходимой медицинской помощи и охраны здоровья всех детей с первоочередным вниманием к первичной медико-санитарной помощи. При этом Верховным Судом РФ не приняты выводы апелляционного суда о том, что право на лекарственное обеспечение за счет средств субъекта РФ возникает у больных орфанными заболеваниями, чей диагноз поименован именно в упомянутом перечне, утвержденном постановлением Правительства РФ от 26.04.2012, а перечень орфанных заболеваний, размещенный на сайте Минздрава России, таких правовых последствий не порождает[19].
В еще одном деле Верховный Суд РФ встал на защиту интересов ребенка и сделал вывод о том, что спорные препараты назначены ребенку с орфанным заболеванием врачебной комиссией детской республиканской клинической больницы по жизненным показаниям постоянно. То есть имеется медицинский документ, содержащий такое назначение. Отсутствие рецепта врача не может умалять право ребёнка-инвалида на бесплатное обеспечение лекарственным препаратом, назначенным ему врачебной комиссией по жизненным показаниям. В связи с этим, отказ в предоставлении лекарства не является правомерным[20].
Описываемые выше ситуации вызывают особое внимание ввиду того, что данные споры приходится доводить до рассмотрения Верховным Судом РФ, тогда как это требует временных затрат, что неблагоприятно сказывается на здоровье пациентов с орфанными заболеваниями.
Более того, нельзя не обратить внимание на вопиющие случаи задержания правоохранительными органами родителей детей с орфанными заболеваниями, ввиду покупки в сети «Интернет» лекарств, не зарегистрированных в России, но жизненно необходимых детям[21].
Указанная проблема нашла разрешение при внесении поправок в Закон об обращении лекарственных средств Федеральным законом от 27.12.2019 № 475-ФЗ. Согласно новым поправкам ввозить препараты, свободный оборот которых в России запрещен, возможно для нужд конкретных пациентов.
Также в настоящее время разработано большое количество правовых актов, регулирующих обеспечение детей орфанными лекарственными препаратами через работу Фонда «Круг добра» (далее – «Круг добра», «Фонд»).
Например, согласно принятому в 2021 году порядку приобретения лекарственных препаратов, медицинских изделий и технических средств реабилитации для конкретного ребенка с тяжелым жизнеугрожающим и хроническим заболеванием, в том числе редким (орфанным) заболеванием. Финансовое обеспечение осуществляемых Минздравом России закупок лекарственных препаратов осуществляется за счет бюджетных ассигнований федерального бюджета, предусмотренных сводной бюджетной росписью. Финансовое обеспечение осуществляемых Кругом добра закупок, ввоза и доставки лекарственных препаратов и медицинских изделий осуществляется за счет грантов в форме субсидий, предоставляемых из федерального бюджета Фонду, а также добровольных имущественных взносов и пожертвований физических и юридических лиц и иных источников в соответствии с законодательством Российской Федерации. Экспертный совет Фонда направляет информацию о потребности в лекарственных препаратах в Минздрав России с приложением перечня организаций государственной системы здравоохранения – получателей лекарственных препаратов. Минздравом проводятся соответствующие закупки[22].
Таким образом, несмотря на совершенствование действующего законодательства, направленного на лекарственное обеспечение пациентов необходимыми для них орфанными препаратами, в настоящее время до конца не решен вопрос их нехватки или несвоевременного получения пациентами. В связи с этим, полагаем, что активное включение Минздрава России и Правительства РФ в вопросы улучшения ситуации лекарственного обеспечения больных орфанными заболеваниями, положительно отразится на разрешении существующих проблем.
________________________
[1] Генезис и перспективы правового регулирования обращения орфанных препаратов в России и зарубежных странах. Панфилова В.И. // Медицинское право. 2018. № 6. С. 41 – 45.
[2] Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 № 78 «О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения».
[3] В России живут около 16 тысяч человек с редкими заболеваниями. Риа Новости. 29.02.2020.
[4] Орфанные препараты и их роль в фармакотерапии орфанных больных. Бнодарева Т.М., Парфейников С.А., Гордиенко В.В. // Международный научно-исследовательский журнал № 3-4 (22) 2014 год. С. 119.
[5] Распоряжение Правительства РФ от 31.12.2020 № 3684-р «Об утверждении Программы фундаментальных научных исследований в Российской Федерации на долгосрочный период (2021 – 2030 годы)».
[6] Постановление Правительства РФ от 21.05.2021 № 769 «Об утверждении Правил обеспечения оказания медицинской помощи (при необходимости за пределами Российской Федерации) конкретному ребенку с тяжелым жизнеугрожающим или хроническим заболеванием, в том числе редким (орфанным) заболеванием, либо группам таких детей».
[7] Постановление Правительства РФ от 23.12.2021 № 2409 «Об утверждении Правил предоставления грантов в форме субсидий из федерального бюджета Фонду поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, «Круг добра».
[8] Приказ Минздрава России от 15.12.2015 № 930н «Об утверждении объема информации, необходимого для формирования раздела клинической документации, при государственной регистрации орфанного лекарственного препарата».
[9] Гаврилов Э.П. Правовая охрана лекарственных средств: что необходимо изменить? // Патенты и лицензии. 2018. № 4. С. 15 - 20; № 5. С. 16 – 23.
[10] Давыдов Ю.Г. Стимулирование гражданского оборота орфанных лекарственных препаратов в России // Социальное и пенсионное право. 2020. № 3. С. 37 – 41.
[11] Статус орфанных лекарств // финансовая энциклопедия. 08.05.2021.
[12] В США приняли закон о регулировании рынка орфанных препаратов. Николай Соколов // «Фармацевтический вестник» от 19.11.2020.
[13] Волкова Н.С., Аксу Э. Редкие (орфанные) заболевания: правовое регулирование в России и за рубежом // Журнал зарубежного законодательства и сравнительного правоведения. 2018. № 4. С. 154 – 160.
[14] Путин: средства от повышения НДФЛ направят на лечение детей. Алексей никольский «Риа Новости» от 23.06.2020.
[15] Письмо Минздрава России от 08.07.2013 № 21-6/10/2-4878 «О недопустимости отказа гражданам, страдающим редкими заболеваниями, в лекарственном обеспечении за счет средств бюджетов субъектов Российской Федерации».
[16] Федеральная поддержка и дорожная карта: как изменится помощь орфанным пациентам в России? 20.07.2020. Росконгресс.
[17] Волкова Н.С., Аксу Э. Редкие (орфанные) заболевания: правовое регулирование в России и за рубежом // Журнал зарубежного законодательства и сравнительного правоведения. 2018. № 4. С. 154 – 160.
[18] Генезис и перспективы правового регулирования обращения орфанных препаратов в России и зарубежных странах. Панфилова В.И. // Медицинское право. 2018. № 6. С. 41 – 45.
[19] Определение Верховного Суда РФ от 12.08.2019 № 29-КГ19-1.
[20] Определение Верховного Суда РФ от 02.12.2019 № 11-КГ19-24.
[21] Федермессер призвала не наказывать матерей за покупку лекарств для детей. Рамиль Ситдиков. «Риа Новости» 18.07.2019.
[22] Постановление Правительства РФ от 06.04.2021 № 545 «О порядке приобретения лекарственных препаратов, медицинских изделий и технических средств реабилитации для конкретного ребенка с тяжелым жизнеугрожающим и хроническим заболеванием, в том числе редким (орфанным) заболеванием, либо для групп таких детей» (вместе с «Правилами приобретения лекарственных препаратов и медицинских изделий для конкретного ребенка с тяжелым жизнеугрожающим и хроническим заболеванием, в том числе редким (орфанным) заболеванием, либо для групп таких детей»).
8 мая 2022 г.
